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Jun 10, 2023

Apellis suspende la dosificación de pegcetacoplan en el ensayo de ALS después de la revisión de datos

No hay problemas de seguridad, pero los resultados no respaldan la continuación del estudio MERIDIAN

No hay problemas de seguridad, pero los resultados no respaldan la continuación del estudio MERIDIAN

de Patricia Inácio, PhD | 10 de mayo de 2023

Apellis Pharmaceuticals suspendió el tratamiento con pegcetacoplan (APL-2), su terapia de investigación para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), en la etapa abierta del ensayo MERIDIAN.

La decisión sigue a una revisión de los datos del ensayo por parte de un comité independiente de monitoreo de datos, que concluyó que los resultados disponibles no respaldaban la continuación del tratamiento. No hubo preocupaciones de seguridad detrás de la decisión del comité.

La compañía ahora continuará examinando el conjunto de datos completo de la parte aleatoria de MERIDIAN, que completaron todos los participantes. Se esperan resultados de primera línea en los próximos meses, y los datos ayudarán a informar los próximos pasos para pegcetacoplan en ALS, dijo Apellis en un comunicado de prensa anunciando los resultados del primer trimestre.

Pegcetacoplan es un inhibidor de la proteína 3 del complemento, conocida como C3, un componente clave del sistema del complemento.

Este sistema es una parte del sistema inmunológico del cuerpo, que normalmente está involucrado en la defensa de las infecciones. Sin embargo, una activación anormal del complemento está relacionada con respuestas inflamatorias excesivas, que subyacen a múltiples condiciones de salud.

En la ELA, hay altos niveles de C3 en las uniones neuromusculares, los sitios donde se comunican las células nerviosas y los músculos. Esto contribuye a la inflamación crónica y la muerte de las neuronas motoras, las células que controlan el movimiento voluntario y se pierden progresivamente en la ELA.

El ensayo de fase 2 de MERIDIAN (NCT04579666), cuya dosificación comenzó a fines de 2020, se diseñó para probar el pegcetacoplan en pacientes con ELA esporádica cuyos síntomas habían comenzado menos de 18 meses antes de la inscripción.

Se incluyó un total de 249 participantes y se los asignó al azar para recibir 1080 mg de pegcetacoplan o un placebo, administrados mediante inyecciones debajo de la piel (subcutáneas) dos veces por semana durante un año. A todos se les permitió continuar con sus tratamientos actuales de ALS.

El objetivo principal del ensayo era determinar el impacto de pegcetacoplan en una evaluación combinada de la supervivencia y los cambios en las puntuaciones revisadas de las puntuaciones de clasificación funcional de ALS (ALSFRS-R), indicativas de deterioros funcionales.

Los objetivos secundarios incluyeron medidas de seguridad y cambios en la capacidad física, la fuerza muscular y la función pulmonar, así como el tiempo hasta la muerte o la necesidad de soporte ventilatorio. También se evaluó la proporción de pacientes con pensamientos suicidas.

Aquellos que completaron la parte aleatoria del ensayo pudieron unirse a una parte de extensión abierta, en la que todos recibieron pegcetacoplan durante un año. Sin embargo, los datos recopilados hasta el momento han llevado al comité de seguimiento del ensayo a recomendar la interrupción del tratamiento en esa parte.

MERIDIAN se registró como un ensayo potencial de registro. Eso significa que sus resultados podrían usarse potencialmente para respaldar una solicitud a las agencias reguladoras que soliciten la aprobación de pegcetacoplan para ALS.

"Queremos agradecer a todas las personas que viven con ELA y a sus cuidadores que participaron en el estudio y apreciamos las alianzas construidas con la comunidad de ELA en general. Estamos comprometidos a continuar nuestro trabajo juntos mientras analizamos los datos generados a partir de este estudio", Apellis fijado.

"Se tomará una decisión sobre los próximos pasos para el programa luego del análisis planificado de los datos completos", agregó la compañía.