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Aug 18, 2023

Ractigen Therapeutics anuncia la dosificación del primer paciente en el primer ensayo en humanos de RAG

Publicado: 05 de junio de 2023 Estudio tiene como objetivo evaluar la

Publicado: 05 de junio de 2023

El estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y viabilidad de RAG-17 en pacientes humanos y validar clínicamente la plataforma de administración del SNC patentada de Ractigen que permite nuevas terapias de oligonucleótidos en el SNC

JIANGSU, China, 5 de junio de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Terapéutica Ractigen , una compañía biofarmacéutica enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias de oligonucleótidos, anunció hoy la dosificación de su primer paciente en el ensayo clínico First in Human (FIH) de la compañía para pacientes con ELA con mutación SOD1. RAG-17 es un fármaco de ARNip diseñado para proporcionar una eliminación potente y duradera de la proteína SOD1 en el sistema nervioso central (SNC) de los pacientes con ELA para prevenir la degradación de las neuronas motoras y retrasar la progresión de la enfermedad. Si bien la entrega a los tejidos ha sido históricamente difícil para los siRNA, RAG-17 emplea un conjugado novedoso denominado Entrega asistida por química inteligente (SCAD) que permite una amplia biodistribución y absorción tisular en todo el SNC.

El ensayo FIH está diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica (reducción de biomarcadores del LCR) y la inmunogenicidad de RAG-17 en pacientes con ELA con una mutación SOD-1 confirmada. El estudio se lleva a cabo en el Hospital Tiantan de Beijing.

"Estamos muy complacidos de iniciar este primer ensayo en humanos de RAG-17, marcando nuestra transformación en una compañía en etapa clínica", dijo el Dr. Long-Cheng Li, fundador, presidente y director ejecutivo de Ractigen. "Este hito destaca nuestro compromiso con la construcción y el fortalecimiento de nuestra cartera y validación clínica de nuestra novedosa plataforma de administración del SNC. Dada nuestra misión de brindar medicamentos innovadores a pacientes con necesidades altas no satisfechas, esperamos continuar con la inscripción y la dosificación de pacientes en este ensayo. ", agregó el Dr. Li.

Acerca de SOD1-ALS

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa severamente discapacitante sin tratamiento curativo. Desafortunadamente, la esperanza de vida de las personas diagnosticadas con ELA sigue siendo baja y la mayoría de los pacientes mueren por insuficiencia respiratoria dentro de los 3 a 5 años posteriores al diagnóstico. Los primeros síntomas suelen incluir calambres musculares, espasmos, debilidad y rigidez. Los pacientes inevitablemente comienzan a experimentar problemas con el movimiento y el habla, lo que eventualmente se manifiesta en respiración asistida, parálisis y muerte. Se han relacionado más de 50 genes con la ELA en los que aproximadamente el 20 % de todos los casos definidos genéticamente están asociados con la mutación del gen SOD1.

Acerca de RAG-17

RAG-17 es un siRNA terapéutico diseñado para eliminar la expresión de SOD1 en pacientes con mutaciones patógenas que se sabe que causan ELA. RAG-17 utiliza la plataforma de entrega Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) patentada de Ractigen, en la que el siRNA se conjuga con un oligonucleótido accesorio (ACO), lo que permite una actividad duradera y potente en los tejidos del SNC después de la inyección intratecal (IT). Según varios estudios preclínicos, RAG-17 tiene una potencia significativamente mayor en modelos de enfermedad de ELA (p. ej., modelo de ratón hSOD1G93A) que los compuestos de referencia.

Acerca de Ractigen

Ractigen Therapeutics fue fundada en 2017 por pioneros de la tecnología de activación de ARN (ARNa), incluido el Dr. Long-Cheng Li y sus colegas de larga data, el Dr. Robert Place y el Dr. Moorim Kang. Ractigen es una compañía farmacéutica preclínica en etapa avanzada dedicada a crear terapias innovadoras basadas en tecnologías de oligonucleótidos que incluyen ARNa y ARNi. Para respaldar el desarrollo terapéutico, Ractigen Therapeutics también ha creado una cartera de plataformas de administración, incluido su sistema SCAD, que permite una biodistribución mejorada en todo el SNC y potencia una cartera de medicamentos candidatos de primera clase para pacientes con trastornos genéticos no resueltos. La empresa completó recientemente rondas de financiación de riesgo de la serie A/A+ de más de $50 millones con la participación de inversores de renombre, incluidos SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital y Longman Capital. Para obtener más información sobre Ractigen, visite www.ractigen.com.

Para obtener más información, póngase en contacto:

Ractigen Therapeuticswww.ractigen.comCorreo electrónico: [email protected]

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